http://www.ncnp.go.jp/tmc/pdf/press_20130510.pdf
这里还有详细一些的资料 等我有空了再翻译一下

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专业词汇有点多...我一段一段翻-.-
日本产反义核酸药物治疗Duchenne型肌营养不良的临床试验即将展开
独立行政法人国立精神・神经医疗研究中心(小平市、理事长：樋口辉彦、以下称：国立精神・神经医疗研究中心)与日本新药株式会社（总部：京都市、社长：前川重信），从2009年开始以来共同研发进行中的反义核酸药物，Duchenne型肌营养不良症（DMD）治疗药（开发编号：NS-065/NCNP-01）预计将于今年（2013年）7月起，在医师主导下进行早期探索性临床试验。该药物是由药效强力、安全性高的吗啉类化合物合成的反义核酸，其目的为，使Dystrophin基因外显子53在剪接时被跳读，该药物可作用于对该跳读过程产生应答的基因变异形式的DMD患者。

＜开发背景＞
Duchenne型肌营养不良症（DMD）是男婴中发病率最高的肌遗传病，是由Dystrophin基因的变异引起的Dystrophin蛋白缺失导致发病，从早期的肌力低下到最终致死的严重疾病。“外显子跳读治疗法”是利用被称作反义核酸的短链合成核酸，将基因mRNA之中负责翻译成蛋白质的部分（外显子）的其中一部分人为去除（跳读），从而修正氨基酸读码框的错误。如此一来，新生成的Dystrophin蛋白虽然会比正常的Dystrophin蛋白的肽链缩短一部分，但其中会出现保有正常机能的Dystrophin蛋白，因此可以期待该疗法对肌肉机能的改善。利用该疗法时，需要进行跳读的外显子对象因患者的基因变异形式的不同而不同，外显子51跳读是适应患者最多的一种跳读方式，跳读外显子51的药物临床试验已经展开。另一方面，以外显子53跳读为疗法的患者数仅次于外显子51跳读，而日本国内需要进行外显子53跳读的发现报告数与需要进行外显子51跳读的几乎一样多。因此，对外显子53进行跳读的药剂的开发，是治疗DMD患者的重要选择之一。

很好;-)

＜开发内容＞
在此背景之下，国立精神・神经医疗研究中心与日本新药株式会社以开发诱导外显子53跳读的药物为目标，从2009年起开始进行共同研究，于2013年2月签订了共同开发“NS-065/NCNP-01”的合约。国立精神・神经医疗研究中心是国际上神经・肌肉疾病领域首屈一指的诊疗科研机构，此前已经在小鼠和犬类等DMD模型动物身上，并且对DMD患者细胞进行过外显子跳读的治疗研究。而日本新药株式会社则是从1980年代起就一直以核酸药物的研发为中心，拥有着先进的基因制药、核酸合成技术。
在共同研究过程中，日本新药株式会社将诱导外显子53跳读的核酸序列进行大规模合成，双方合作寻找出治疗DMD的最适核酸序列。将这一最适序列以药效强力、安全性高的吗啉类化合物为原料进行合成，合成产物为反义核酸。从此前进行的一系列非临床试验结果来看，对“外显子53跳读”这一疗法产生应答的基因变异形式的DMD患者细胞中生成了保有正常机能的Dystrophin蛋白，由此可以期待该疗法对病情进展的抑制作用。
＜今后展开＞
该药为日本首创的反义核酸药物，以剪接时跳读外显子53为目的的DMD治疗药物的临床试验也是世界首次实施。该临床试验是由国立精神・神经医疗研究中心的医师主导实施的早期探索性临床试验，待审查当局对该计划进行通过之后，预计将于2013年7月开始实施。日本新药株式会社今后将与国立精神・神经医疗研究中心携手对该药进行临床开发，目标是将该药于2018年推向市场。此外，双方还将利用该药研制所获取的经验知识，就非该药所对应变异形式的其他Dystrophin基因变异患者的治疗药物进行研发。