2021年2月10日Polaryx Therapeutics公司宣布收到FDA针对PLX-300的孤儿药和儿科罕见病资格认定，表明PLX-300具有开展克拉伯病（又名球状细胞白细胞营养不良，GLD）临床试验治疗的资格，因此也获得了FDA的快速审核通道。

Hahn-Jun Lee博士 主席/ CEO
Polaryx的总裁兼CEO李博士说：“FDA授予PLX-300的两项称号确认了该药在治疗多种溶酶体贮积病上的科研优势，我们正在准备尽快开展1/2期临床试验。”
关于PLX-300
PLX-300是一种新颖的小分子药，在多种植物中均以苯丙氨酸的脱氨基产物存在，被广泛用作食品添加剂。PLX-300及其生物活性代谢产物也大量存在于人类饮食中，包括蔬菜，水果，蜂蜜和全谷物类。它可以激活PPARα，从而增强转录因子EB（TFEB）的产生，TFEB能够增强溶酶体功能。PLX-300还具有防止溶酶体贮积病进展的其他作用，例如减少炎症和防止细胞衰亡。

该药物除了克拉伯病，还被批准用于Tay-Sachs / Sandhoff病和尼曼匹克病A/B型等溶酶体贮积病的临床试验。