在全球范围内，肝癌是癌症死亡的首要原因，每年死亡人数超过70万、新增病例超过80万。肝细胞癌（HCC）是最常见的肝癌类型。晚期HCC如果不进行治疗，通常生存期不到6个月。据香港临床肿瘤科张文龙医生介绍，一项关于靶向抗癌药Cabometyx（卡博替尼）联合抗PD-1疗法Opdivo（纳武利尤单抗）、联用或不联用抗CTLA-4疗法Yervoy（伊匹单抗）治疗晚期肝细胞癌（HCC）I/II期临床试验CheckMate 040的结果已经公布。
这是一项I/II期研究包括一个探索性队列（队列6），入组的是先前未接受治疗（初治，41%）或对索拉非尼（sorafenib）治疗不耐受或有进展（51%）的晚期HCC患者。

数据显示：（1）接受Cabometyx+Opdivo治疗的36例患者（17例[47%]初治，19例[53%]接受过索拉非尼）中，研究调查员评估的客观缓解率（ORR）为19%、疾病控制率（DCR）为75%、中位无进展生存期（PFS）为5.4个月、中位总生存期（OS）为21.5个月。（2）接受Cabometyx+Opdivo+Yervoy治疗的35例患者（12例[34%]初治，23例[66%]接受过索拉非尼）中，研究调查员评估的ORR为19%、DCR为83%、中位PFS为6.8个月、中位OS尚未达到。（3）该队列中，没有发现新的安全信号。
张文龙医生表示：“晚期肝癌患者需要新的有效治疗方案，基于CheckMate 040研究中晚期肝癌患者队列6的数据表明，cabozantinib联合免疫疗法提供了一种潜在的强大和有吸引力的新治疗方法，值得在晚期肝癌人群中进一步研究。”
据张文龙介绍，Cabometyx的活性成分为Cabozantinib，这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，通过靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用，能够杀死肿瘤细胞，减少转移并抑制血管生成。在美国和欧盟，Cabometyx被批准用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，以及既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。
Opdivo和Yervoy均为肿瘤免疫疗法（I-O），通过靶向免疫系统中不同的调控元件，利用人体自身的免疫系统对抗肿瘤，其中Opdivo靶向阻断PD-1/PD-L1通路，Yervoy则靶向阻断CTLA-4。
目前，Opdivo+Yervoy免疫组合（OY）二线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的补充申请正在接受美国FDA的优先审查，PDUFA目标日期为2020年3月10日。该申请基于正在进行的I/II期CheckMate-040研究OY队列的数据，该队列正在评估OY组合用于先前已接受索拉非尼治疗的晚期HCC患者。数据已在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表。结果显示，最小随访28个月，OY组合的客观缓解率（ORR）为31%、中位缓解持续时间（DoR）为17.5个月。
香港张文龙医生提醒各位患者：若想要尝试肝细胞癌最新疗法，应当在详细检查后确认肿瘤类型、肿瘤位置、肿瘤数量、突变基因等情况，在具有治疗经验的临床肿瘤专科医生的指导下治疗，切勿私下盲目尝试，以免出现严重副作用反应。香港张文龙医生诊所联系方式：00852 2522 1522，地址：香港中环毕打街1-3号中建大厦10楼1033室。