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进行性肌营养不良吧
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DMD的基因疗法终于快上市了!!!
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枫蓝永远
枝繁叶茂
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以AAVrh74为载体将Micro-DMD转运到肌肉细胞进行表达治疗,理论上适用于所有类型的DMD基因变异。
送TA礼物
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1楼
2022-11-29 14:44
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乐观的王宇扬
沧海一粟
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唉
IP属地:河南
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2楼
2022-12-16 22:59
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丶爱的主场秀灬
沧海一粟
1
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首个治疗DMD的基因疗法 2023年有望批准上市用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的首个基因疗法 2023年有望批准上市由Sarepta公司开发的SRP-9001疗法(微营养不良蛋白基因治疗)作为首个用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法,2023年有望批准上市。SRP-9001已获得FDA优先审查,做出审批决定的目标日期为2023年5月29日。如果获得批准,SRP-9001将成为第一款治疗DMD的基因疗法。
2022年09月30日讯/香港迈极康hkmagicure/--当地时间9月29日,罕见病精准遗传医学的领导者Sarepta宣布,已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交生物制品许可申请(BLA),申请加速批准SRP-9001用于治疗杜氏肌营养不良症。
SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)是一种研究性基因转移疗法,旨在将SRP-9001递送至肌肉组织,用于靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能组分。
IP属地:四川
来自
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3楼
2023-04-21 19:23
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贴吧用户_a7M2SQt
沧海一粟
1
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BMD的基因治疗有消息吗?
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4楼
2023-08-17 04:19
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