干细胞具有多向分化与免疫调节等功能，能分化为心肌细胞、内皮细胞和血管平滑肌细胞、新生血管等，有助于提高心脏功能。其所具有的旁分泌机制还可通过释放细胞因子、生长因子等进入周围组织，诱导心肌修复。这些物质能促进再生过程，包括内源性干细胞的激活、新血管形成、抑制凋亡，抑制肥大增生等，这些作用提高了心室功能，改善并促进心肌修复。
因在修复损伤心肌细胞、促进心肌细胞再生、血管重建、改善心脏功能等方面具有巨大优势，近年来，干细胞被用于心肌修复等领域的临床研究，多项干细胞临床试验项目正在进行之中，有望为心脏疾病的治疗带来新途径。