这项首次人体研究招募了48名Lp(a)水平异常的受试者,平均水平为110nmol/L,所有这些人都接受了单次皮下注射。12名受试者被随机分配接受安慰剂,36名参与者接受剂量为4mg、12mg、32mg、96mg、304mg或608mg的Lepodisiran(每个剂量组n=6)。
受试者接受注射三天后出院,并进行了48周的后续血液检查。
研究结果发现,接受608mg剂量的Lepodisiran的患者获得了最好的结果,血液中Lp(a)水平迅速下降,并在第29天时检测不到。
根据主要研究作者MACC医学博士SteveNissen的说法,从第29天到第281天,Lp(a)水平仍然无法计量,然后略有上升,第48周时Lp(a)水平中位数下降,比起始低94%。
总体而言,安慰剂组血清Lp(a)浓度相对于起始的最大中位变化为-5%,4mg、12mg、32mg、96mg、304mg和608mg lepodisiran组分别为-41%、-59%、-76%、-90%、-96%和-97%。
Nissen表示,尽管发生了轻度、短暂的注射部位反应,但没有观察到重大安全问题。