2024年1月，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下简称“士泽生物”）临床级自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液经颅内立体定位注射微创手术方式移植治疗帕金森病在上海市东方医院（同济大学附属东方医院）（以下简称”东方医院“）成功完成。据悉，这是中国首例临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病，也是中国首例、世界第二例自体iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病。此次士泽生物与合作医院完成的中国首例、世界第二例临床级自体iPS衍生细胞治疗帕金森病的神经外科微创手术移植在两小时以内完成：首例受试者接受临床级iPS衍生细胞移植后，无手术及围术期的并发症或其他不良安全事件，各项检测指标正常且已顺利出院，平稳度过观察期并进入正式随访期。

帕金森病（Parkinson's
disease，PD）是全球第二大神经退行性疾病，我国是全球帕金森病第一大国，帕金森病主要致病原因为中脑黑质区多巴胺能神经元发生了退行性病变和死亡，进而引起震颤、运动迟缓、肢体僵硬、步态异常等运动功能的逐步退化，直至病人死亡。我国65岁以上人群中，帕金森病发病率约为1.7%，预计至2030年，我国帕金森病患者人数将达到500万左右，现有的传统药物治疗或手术治疗不能再生多巴胺能神经元或解决神经元退行性病变和死亡的问题，尚不能改变帕金森病的疾病发展进程。

本次士泽生物与上海市东方医院合作完成的中国首例、世界第二例自体iPS衍生细胞替代性移植治疗中重度帕金森病，依托士泽生物已建立的一站式全流程的临床级iPS衍生亚型多巴胺能神经前体细胞注射液的制备工艺流程、质量控制及制剂放行体系：对患者自体来源的供体细胞建系的临床级iPS细胞库进行临床级亚型多巴胺能神经前体细胞的诱导分化，在克服异体细胞移植可能产生免疫排斥影响细胞存留及功能活性的同时，通过颅内立体定位注射神经外科微创手术方式进行神经再生性移植治疗，对中国首例式临床研究再生多巴胺能神经细胞移植治疗帕金森病的安全性并分析对帕金森病患者疗效的影响具有重要的标杆意义。士泽生物诱导制备的高纯度亚型特化多巴胺能神经前体神经细胞产品质量标准已达国际领先水平，并已在临床前帕金森病小动物模型及中重度帕金森病非人灵长类模型上进行了系统的评估和验证，成药性优异，论证了士泽生物iPS衍生多巴胺能神经前体细胞移植治疗安全有效。士泽生物已建设完成的>5000平方米的研发中心、GMP中试基地及质控中心可充分保障获国家两委局正式批准开展的中国首个iPS衍生细胞药治疗帕金森病临床研究项目的临床级iPS衍生多巴胺能神经前体细胞制剂的生产、质控和放行。