Myhibbin的批准基于五项临床试验。在这些试验中,估算共有1,557名成年患者接受了吗替麦考酚酯治疗。其中,991例纳入三项肾脏研究,277例纳入一项肝脏研究,289例纳入一项心脏研究。大约53%的肾移植患者、65%的心脏移植患者和48%的肝移植患者的治疗时间超过一年。
对接受肾移植的患者进行了三项研究:两项研究比较了两种剂量水平的口服吗替麦考酚酯与硫唑嘌呤,还有一项研究比较了吗替麦考酚酯与安慰剂。在所有三项研究中,吗替麦考酚酯均与环孢素(Sandimmune)和皮质类固醇联合给药。在这些试验中,吗替麦考酚酯与皮质类固醇和环孢菌素联合使用,降低了移植后前6个月内治疗失败的发生率。
一项研究招募了接受心脏移植研究的患者,并将吗替麦考酚酯与硫唑嘌呤进行比较,并与环孢素(Sandimmune)和皮质类固醇联合使用。这项研究发现,一年后,吗替麦考酚酯在预防死亡或再次移植方面与硫唑嘌呤一样有效。
一项研究招募了接受肝移植的患者,并将吗替麦考酚酯与硫唑嘌呤与环孢素(Neoral)和皮质类固醇联合用药进行比较。在这些患者中,吗替麦考酚酯在六个月时表现出较低的急性排斥反应率,并且在一年时的死亡率或再移植率与硫唑嘌呤相似。
吗替麦考酚酯治疗组中约20%的患者报告了不良反应,包括细菌和病毒感染、血液和淋巴疾病、代谢和营养障碍。白细胞减少症(白细胞计数低)、贫血(红细胞计数低)、血小板减少症(血小板计数低)是与吗替麦考酚酯相关的已知风险。