文：科志康 诺和诺德Novo Nordisk致力于用Semaglutide（司美格鲁肽）彻底改变肥胖治疗领域，Semalutide最初获批用于治疗糖尿病。2021年6月4日，FDA批准该药作为饮食和运动的补充，用于治疗肥胖症，品牌名为Wegovy。基于临床3期数据显示，在68周的试验期内，Wegovy帮助三分之一的肥胖症患者减轻了20%以上的体重。未患2型糖尿病的肥胖症患者平均体重减轻了17%到18%。 诺和诺德在2020年12月向FDA申请批准Semaglutide治疗肥胖症，并使用其获得的优先审查劵快速通过FDA

文：科志康 2020年，在医药行业里，新冠疫情已经导致众多临床试验暂停、新药审批推迟、药品短缺加剧等诸多问题。尽管困难重重，但各国药品监管机构仍在尽最大努力，确保新药审批工作顺利向前推进。据笔者统计，在2020年欧洲药品管理局（EMA）审批了总共有包含41个新活性成分的42个新药产品，具体请看如下总结。 基因治疗药5种 1-3、2020年批准的3种基因治疗产品均具有孤儿药认定。其中Orchard Therapeutics公司的Libmeldy用于治疗异染性脑蛋白质营养

文｜科志康 Jazz制药公司提出，到2022年实现新药收入戏剧性转化计划，该计划得到其在2019年和2020年推出的癌症和睡眠障碍药物的支持。现在，Jazz正进行一项巨大改变，以扩大其治疗重点，并将一种全新的药物纳入其中。 Jazz同意出资72亿美元收购GW Pharmaceuticals，该公司的主打产品为大麻衍生癫痫药物Epidiolex，去年的销售额超过5亿美元，可能会成为重磅炸弹药物。收购过程如下：Jazz将以每股220美元收购GW美国存托股（American Depository Receipts），其中200美

作者：胰岛素 10月27日，CDE官网公示，德琪医药的塞利尼索片（希维奥®）按优先审评范围“（五）符合附条件批准的药品”纳入优先审评审批程序，用于既往接受至少2线系统性治疗后，复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL)，包括由滤泡性淋巴瘤转化的DLBCL成人患者。10月11日，CDE已受理其上市许可申请。 关于弥漫性大B细胞淋巴瘤 弥漫性大B细胞淋巴瘤是成人非霍奇金淋巴瘤中最常见的一种类型，并且是一组在临床表现和预后等多方面具有很大

作者：凡士林 2023年8月24日，为进一步完善加速上市的审评审批制度，NMPA发布了《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）（修订稿征求意见稿）》，此次修订是针对附条件上市药品审评审批工作程序的首次修订。 根据2020年7月7日NMPA发布的《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）》和《药品附条件批准上市技术指导原则（试行）》，附条件批准上市旨在鼓励以临床价值为导向的药物创新，缩短药物临床试验的研发时间，加快

作者：胰岛素 2023年10月25日，CDE官网公示，礼来的自主研发的 1 类非共价BTK抑制剂创新药物Pirtobrutinib 片（LOXO-305）按优先审评范围“（五）符合附条件批准的药品”纳入优先审评审批程序，用于既往接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。 布鲁顿酪氨酸激酶（Bruton’s tyrosine kinase，BTK）是一种非受体结合酪氨酸激酶，是B细胞驱动恶性肿瘤的主要治疗靶点之一。然而，脱靶副作用、口服疗效欠佳以及

作者：硫酸盐 2023年6月28日，FDA批准CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞药物Lantidra上市用于治疗1型糖尿病。这是FDA批准的首款由已故供体胰脏细胞制成的同种异体胰岛细胞药物，新鲜常温运输，并且该药物在审评期间还经历过退审发补的情况，其审评经验具有极大参考意义，对于细胞药物的工作者来说，也不失是一个查漏补缺的好案例。 因此科志康将对Lantidra退审发补原因进行解读，以期能为行业者提供帮助。 Lantidra的产品概述 由于Lantidra的产品特

作者：水杨酸 Qalsody（Tofersen）是最新一款FDA批准上市的ASO小核酸药物，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS)，Biogen于2022年5月25日递交BLA，历经11个月的审评时间后，在2023年4月25日在美国获批上市。自Qalsody在2015年被FDA认证为孤儿药后，已过去八年时间。 Qalsody在FDA的监管历史 2015年5月15日，Qalsody被FDA认定为治疗肌萎缩性侧索硬化症的孤儿药。 2015年12月23日，Qalsody的IND阶段获得FDA的快速通道认定。 2022年5月25日，Qalsody的NDA通过加

作者：胰岛素 10月2日，Rocket Pharma宣布旗下基因疗法RP-L201（marnetegragene autotemcel）用于治疗严重白细胞黏附缺陷症-I型（LAD-I）的BLA申请已获FDA受理，并被授予优先审评资格。PDUFA日期为2024年3月31日。 LAD-I是一种罕见的常染色体隐性儿科疾病，由编码β-2整合素组分CD18的ITGB2基因突变引起。CD18是一种促进白细胞粘附和血管外渗以对抗感染的关键蛋白。因此，患有严重LAD-I的儿童往往在出生后立即受到影响。在婴儿期，他们反复遭受危及生命的细菌和真菌感

作者：凡士林 一、2023上半年申请的NDA新药 据科志康的不完全统计，2023年1-6月，CDE共计受理了129款新药NDA上市申请，其中化药67款，生物制品62款。 仅有1款进口化药米托坦片获批上市，没有生物药获批上市。作为全球首款肾上腺皮质癌疗法，米托坦片是由HRA Pharma Rare Diseases公司研发、杰谛医药代理，于2023年1月19日申请在中国上市的5.1类新药。在2023年9月5日成功获批上市，总耗时229天，是本年度提交的最快获批的第一款进口新药。米托坦片于2022年11月1

作者：胰岛素 2023年9月19日，上海迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布，公司拥有专利自主研发的全球首款JAK1抑制剂戈利昔替尼被CDE正式纳入优先审评程序。9月14日，戈利昔替尼已获CDE受理其NDA申请，用于既往至少接受过一次标准治疗的复发或难治的外周 T 细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。 外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种异质性、通常为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），约占全NHL的7%-10%。我国PTCL发病率高于欧美国家，约占NHL的25%。PTCL具有亚型多、易

作者：乳果糖 2023年8月16日，NMPA批准信达生物制药（苏州）有限公司申报的托莱西单抗注射液（商品名：信必乐）上市。托莱西单抗注射液为PCSK9抑制剂，可阻断血浆PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）的结合，进而阻止LDLR的内吞和降解，增加细胞表面LDLR表达水平和数量，增加LDLR对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的重摄取，降低循环LDL-C水平，最终达到降低血脂的目的。该品种的上市为临床降脂治疗提供了新的治疗选择。 托莱西单抗在NMPA上市申请总审评时

作者：双胍 Jakafi (ruxolitinib)是FDA于2011年批准的治疗骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症（PV）和移植物抗宿主病（GVHD）的药物 (NDA 202,192) 。Jakafi (ruxolitinib)是蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂，给药方式为每日两次口服，有5 mg、10 mg、15 mg、20 mg和25 mg五个片剂规格。 Jakafi的申请人Incyte随后开发了一种Ruxolitinib缓释制剂，允许每日给药一次，同样有五个片剂规格，分别含有10 mg、20 mg、30 mg、40 mg和50 mg的Ruxolitinib。 2023年3月23日，Incyte宣布收到美国FDA关于

作者：双胍 2023年9月27日，为进一步规范和指导抗体偶联药物的非临床研究与评价，提高企业研发效率，国家药监局药审中心（CDE）发布《抗体偶联药物非临床研究技术指导原则》，自发布之日起施行。 对比2022年7月6日CDE发布的《抗体偶联药物非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》，正式版有何变化，笔者对两版指导原则进行了比对解读。 总结：靶抗体特异性、连接子稳定性、荷载小分子等都可能影响ADC药物的安全性，即便是相同靶点或荷载小

作者：水杨酸 随着基因技术的发展，RNA疗法在肿瘤精准治疗、病毒性疾病、遗传病、罕见病等多个疾病领域展现出新的优势。近两年也有多款RNA疗法药物上市。小核酸药物包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）和核酸适配体（Aptamer）。小核酸药物的发展史如图。 目前已获批和在研的小核酸药物以ASO和siRNA为主。欧美共批准了15个小核酸药物，其中诺西那生钠注射液（Spinraza）于2018年8月24日在我国提交NDA，2019年2月22日在我国获批

作者：凡士林 2022年2月28日，传奇生物的BCMA CAR-T西达基奥仑赛(cilta-cel)上市申请获FDA批准，用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)。 作为继百时美施贵宝/蓝鸟生物Abecma后，全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T产品，Cilta-cel也是继百济神州的泽布替尼之后，中国创新药再次成功出海的又一里程碑，也是首款获得FDA批准的中国原创CAR-T产品。下图展示了其在美国从IND到获批上市近四年的历程。 2018年4月：cilta-cel获得FDA的IND批件； 2019年2月：cilta-cel获得FDA的

作者：胰岛素 9月16日，维亚臻生物技术（上海）有限公司的VSA001注射液获CDE批准纳入突破治疗品种，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。 维亚臻生物技术（上海）有限公司（Visirna Therapeutics），是Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ:ARWR）与维梧资本（Vivo Capital）于2022年4月成立的一家合资企业，旨在扩大创新药物在大中华区的影响力。 图源：网络 VSA001是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA（siRNA）药物，通过有效且持

作者：胰岛素 9月5日，永泰生物的扩增活化的淋巴细胞（Expanded Activated Lymphocytes，简称EAL®）成功被CDE纳入突破性治疗品种名单，用于预防原发性肝细胞癌根治性切除术后复发。 EAL®是一类CIK细胞治疗产品，是由患者自体外周血中的单核细胞在体外扩增培养而获得的混合T淋巴细胞。EAL®主要活性成分为CD8+杀伤性T细胞(表面标记为CD3分子)，其作用机制，是通过在体外激活并扩增来源于患者自身具有抗肿瘤活性的T细胞，输注给患者自身，预防肿瘤的复发

作者：凡士林 2023年9月6日,国家药品监督管理局药审中心发布《2022年度药品审评报告》，科志康摘其一部份数据进行解读，希望能为国内药企业未来研发与上市的规划有所启发。 1、审评审批效率持续提速，加快药品上市进程。 2022年药审中心完成审评注册申请12368件，同比增长6.09%。其中，完成技术审评9301件，同比增长0.71%。受理无需技术审评直接审批的注册申请3067件，同比增加26.58%。 2015年9月高峰时，在审评和等待审评的注册申请将近22000件。自药

作者：乳果酸 8月22日，CDE官网最新公示，授予瑞普替尼（repotrectinib）突破性治疗认定，用于治疗NTRK基因融合的晚期实体瘤患者，这些患者在接受过TRK酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后，病情出现进展。在此之前，瑞普替尼已获CDE授予的三项突破性疗法认定：未接受过ROS1 TKI治疗的ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者；既往接受过一个前线ROS1 TKI并且未接受过铂类化疗的ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者；既往接受过一个前线ROS1 TKI和个前线铂类化疗的ROS1阳性

作者：双胍 2023年8月22日，诺华中国宣布，其创新性降胆固醇药物乐可为®（英克司兰钠注射液，Inclisiran）获中国国家药品监督管理局批准，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗。 这是我国上市的第二个siRNA药物，首个siRNA药物是渤健(Biogen)的Spinraza诺西那生钠注射液（见本公众号文章中国唯一上市寡核苷酸药物的非临床研究审评回顾）。 2020年6月和7月，诺华以1类化药（境内

作者：胰岛素 有研究指出，截至 2022 年底，全球约有 1000+家制药公司布局 CGT 赛道。按地区来看，美国是 CGT 管线数量最多的国家，大约有1500 项，其次为中国。 虽然CGT产品数量大幅增加，但是因为技术新，监管部门审评会更加严谨，上市获批率会比化药、抗体等技术成熟的药物更低。当前已上市的 CGT 产品占总量不到 1%。虽然各国药监部门也已设立多条不同的加快审评通道，但CGT产品的上市之路仍然困难重重。 上世纪90年代开始，FDA就逐渐设立了“Fa

作者：硫酸盐 自2017年发布的《“十三五”生物产业发展规划》将CAR-T细胞免疫疗法列入重点规划发展对象之后，每年新布局或者递交申报的项目便逐年递增。而从监管的角度来看的话，虽然药企研发热情高涨，但是由于CAR-T药物的技术工艺比较复杂，个性化强，缺少更多明确的监管法规，因此上市的难度和挑战性就更大，导致退审发补的案例比比皆是。特别是近些年随着监管部门审评经验的上涨，能顺利通过审评一次上岸的CAR-T药物目前并未出现。 全

作者：双胍 2022年9月14日FDA批准特利加压素（terlipressin，英文商品名Terlivaz）上市。Terlivaz是一种合成的12个氨基酸的加压素类似物，是全球首个获FDA批准用于改善伴肾功能快速降低的肝肾综合征成人患者（HRS1*）的肾功能。该药最初由Ferring（辉凌药业）开发，最早于1981年在德国上市，2003年在中国上市。为何该药已在美国以外的国家地区上市几十年，在美国获得优先审查、快速通道（2005年4月15日授予）以及孤儿药称号（2004年10月29日授予）等一系列加

作者：双胍 自首个小核酸药物Vitravene于1998年上市以来，欧美共批准15个小核酸药物（见图1）。而我国目前仅上市了Spinraza诺西那生钠注射液，以化药5.1类于2019年2月22日获批。因为Spinraza的适应症-脊髓性肌萎缩症已收录在卫健委等部门发布的《第一批罕见病目录》（国卫医发[2018]10号，2018年5月11）中，申请人认为本品属罕见病用药，且经研究认为不存在人种差异，依据国家局发布的《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018年第23号），基于

作者：胰岛素 7月28日，NS Pharma宣布，FDA已授予其NS-089/NCNP-02突破性疗法认定，用于治疗针对适用外显子44跳跃疗法的杜氏肌营养不良（DMD）患者。不久前的7月7日，该疗法也刚获得FDA的罕见儿科疾病认定。 NS-089/NCNP-02是一种反义核苷酸（ASO），由NS Pharma的母公司日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）与日本国立神经及精神中心共同研发。 DMD是一种进行性肌营养不良，主要发生在男性身上。DMD发病机理是由于患者体内编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生

作者：凡士林 2023年8月4日，Mesoblast Limited公布已获得FDA针对间充质干细胞药物Remestemcel-L的BLA申请的完整答复，FDA提出需要更多数据来支持上市批准，建议对死亡率最高的风险最高的成年人进行有针对性的对照研究。 为了满足FDA的要求，Mesoblast 表示计划对死亡风险最高的成年人进行有针对性的对照研究，这符合其追求难治性急性GvHD适应症从儿童到成人有序扩展的整体商业战略。在儿科人群之外进行另一项研究“应该能让他们重新申请更广泛的适应症

作者：凡士林 2023年6月28日，NMPA批准了齐鲁制药的1类新药伊鲁阿克片（商品名：启欣可）上市。伊鲁阿克是齐鲁制药历经十年研发自主研发的一种新型高选择性口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于既往接受过克唑替尼治疗后疾病进展或对克唑替尼不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。 齐鲁制药瞄准未满足临床需求，十年磨一剑：2013年6月起，伊鲁阿克开始立项选题、筛选候选化合物，并相继开

6月30日，驯鹿生物和信达生物合作开发的自体CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）通过优先审评审批程序获国家药监局（NMPA）附条件批准上市，这是时隔2年后国内批准的第三款CAR-T产品，也是全球获批的第三款BCMA靶向的CAR-T疗法。截至目前全球已获批7款CAR-T疗法，其中FDA批准了6款，国内引入2款。 众所周知，由于CGT产品的特性和审评机构的知识和经验有限，其药学研究和技术开发就更具挑战性。即使能成功获批临床，也无法保证项目

作者：胰岛素 凡士林 在拒绝审批之后， FDA在2023年3月8日再次受理了Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB)的间充质干细胞药物Remestemcel-L的BLA申请，并将PDUFA目标日期定为2023年8月2日。Remestemcel-L是一款骨髓来源的同种异基因间充质干细胞疗法，通过静脉输注给药，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的12岁以下儿童患者。如果能够顺利获得批准，Remestemcel-L将成为首个获准在美国上市的异体“现货型”细胞药物，也是首个适用于12岁以下SR-aGVHD

作者：双胍 2023年7月25日，FDA网站发布了M7(R2)3份指导原则（step 5 终稿），分别是《M7(R2) Assessment and Control of DNA Reactive (Mutagenic) Impurities in Pharmaceuticals to Limit Potential Carcinogenic Risk评估和控制药物中的DNA反应性（致突变）杂质以限制潜在致癌风险》、《M7(R2) Assessment and Control of DNA Reactive (Mutagenic) Impurities in Pharmaceuticals to Limit Potential Carcinogenic Risk- Questions and Answers评估和控制药物中的DNA反应性（致突变）杂质以限制潜在致癌风险问答》、《M7(R2)Addendum: Applic

作者：胰岛素 近日，CDE官网显示，南京药捷安康生物科技有限公司的1类新药「TT-00420片」纳入突破性治疗品种，适应症为：既往系统性化疗以及FGFR抑制剂治疗失败或复发的，不可切除的晚期或转移性胆管癌。 关于胆管癌 胆管癌是肝脏常见恶性肿瘤之一，据沙利文报告，2021年全球胆管癌新发病人数超过26万人。目前患者经过系统性化疗、FGFR抑制剂治疗后大多会发生疾病进展，《美国国家综合癌症网络肿瘤临床实践指南(NCCN Guidelines)》和《中国临床肿

作者：凡士林 今年6月，由驯鹿生物、信达生物共同开发及商业化的细胞免疫治疗产品伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）被NMPA附条件批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。这是国内第三款获批的CAR-T产品,也是国内获批的首款BCMA（B细胞成熟抗原）靶向CAR-T细胞疗法。 2017年8月，诺华的Kymriah获批上市，成为全球第一款获批的CAR-T药物，近年来，细胞与基因治疗（CGT）逐渐成为医药产业发展的重要方向，而作为最热的细分

作者：胰岛素 7月18日，CDE官网公示，和黄医药呋喹替尼胶囊（爱优特）纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：联合抗PD-1单抗信迪利单抗注射液用于既往至少一线含铂治疗失败的错配修复完善（pMMR）晚期子宫内膜癌患者。 呋喹替尼是一种和黄医药自主研发的高选择性强效口服VEGFR 1、2及3的抑制剂。VEGFR抑制剂在限制肿瘤的血管生成中起到了至关重要的作用。呋喹替尼通过抑制血管内皮细胞表面的VEGFR磷酸化及下游信号转导，抑制血管内皮细胞的增殖、

随着6月结束，国家药监局（NMPA）交出了2023年上半年审评工作答卷，多款突破性新药在国内获批上市。据科志康不完全统计，2023年上半年NMPA批准了60款首次获批新药（不含新适应症、新冠药、生物类似药、中药和疫苗）。其中，化药48款、生物药12款。（注：根据2020版新药注册分类，数据统计范围仅纳入化药1类、2类、5.1类，及生物制品1类、2类、3.1类、3.2类）。其中，多款新药为在国内首次获批，包括CDK4/6、BTK、MET等靶向抑制剂及ADC药物。国家一直

作者：胰岛素 近日，6 月 29日，CDE 官网显示，安进的 siRNA 药物 AMG 890（Olpasiran）已纳入突破性疗法，用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者，以降低冠状动脉心脏病死亡、心肌梗死和紧急冠状动脉血运重建的风险。 AMG 890 是安进在 2016 年 9 月 29 日从 RNAi 领军企业Arrowhead 引进的项目，是一款 Lp(a) 靶向的 siRNA 疗法，旨在降低人体载脂蛋白（a）的产生，从而降低血浆中的Lp（a）。以6.735亿美元的总交易额获得AMG 890和另外一个产品RNAi ARC-LPA

作者：阿司匹林 2023年6月29日，FDA批准了Roctavian，一种基于AAV5病毒载体递送表达凝血因子Ⅷ的基因疗法，用于治疗无预存AAV5抗体的血友病A成人患者。该药物获得了孤儿药（Orphan）、突破性疗法（Breakthrough Therapy）、再生医学高级疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy）和优先审查（Priority Review）的资格。 血友病的基因治疗 在基因治疗产品进入血友病治疗领域之前，替代疗法是血友病的主要治疗手段，需要患者频繁、终生进行输注，对患者的经济和身体

作者：硫酸盐 6月22日，FDA批准首款用于治疗4至5岁的杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者的基因疗法Elevidys。 6月29日，FDA首次批准用于治疗A型血友病的基因疗法Roctavian，此前该药已在欧盟获批。 似乎是赶着上半年的KPI，FDA在6月底先后批准了2款AAV基因疗法。至此，全球已获批AAV基因疗法药物已达7款（见下表）。然而这些药物的审评时限却不大相同，有的半年即完成BLA获批，有的则因退审整改后重新递交导致审评时限长达三年半之久。 国内AAV基因疗法的

作者：硫酸盐 2023年4月18日，FDA批准了新药干细胞移植制剂产品——Omisirge，一款异体来源，用于治疗12岁及以上患有恶性血液系统肿瘤的患者的造血干细胞产品。这款干细胞制剂的获批给了许多在临床阶段或者计划开发的药企与研究者们一剂“强心针“与参考案例。然而该款产品的申报之路却并非一帆风顺，也曾遭遇FDA的发补决定，因此科志康将结合FDA的审评报告对该药物的质量研究进行解读，以期为行业者助力。 关于Omisirge Omisirge是一种体外扩增异

作者：胰岛素 近日，CDE官网公示，广州顺健生物（亚盛医药全资子公司）的耐克替尼片（现用名：奥雷巴替尼，商品名：耐立克®）纳入突破疗法，用于既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（succinate dehydrogenase,SDH）缺陷型胃肠道间质瘤(GIST)。 这是耐立克®第二次获CDE纳入突破性治疗品种。此前于2021年3月，该品种首次获纳入突破性治疗品种，用于治疗治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者。该适应

文：科志康 据笔者统计，2021年3-4月FDA批准16个NDA/BLA申请，具体如下： 2个生物药： Jemperli: PD-1抗体，用于治疗失配修复缺陷型复发或晚期子宫内膜癌，这是第7个获FDA批准的PD-1抗体。 Zynlonta:靶向CD19抗体和烷化剂的抗体偶联药物（ADC），用于治疗治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者，患者已经接受过两种或两种以上的系统治疗后。这是首个也是唯一一个获批治疗DLBCL的靶向CD19的ADC药物。孤儿药 7个新分子实体（Type 1）： Azstarys: 一种中枢

作者：布洛芬 2023年5月22日，根据FDA官网公示，美国食品和药物管理局批准了Opvee，这是第一种盐酸纳美芬鼻喷雾剂，用于紧急治疗12岁及以上成人和儿童患者已知或疑似阿片类药物过量。这是FDA首次批准盐酸纳美芬鼻喷雾剂用于医疗保健和社区使用。 2023年5月19日，根据康恩贝公告显示，公司全资子公司浙江金华康恩贝生物制药有限公司(简称：金华康恩贝)收到国家药品监督管理局核准签发的吸入用吡非尼酮溶液(规格为2ml:15mg和2ml:30mg)《药物临床试验

5月3日，FDA宣布批准葛兰素史克公司（GSK）研发的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗——Arexvy用于治疗60岁及以上成年人因RSV病毒引起的下呼吸道疾病。由此Arexvy成为全球首款获批上市的RSV疫苗。 关于RSV RSV 是一种高度传染性的病毒，可导致所有年龄段个体的肺部和呼吸通道感染。在老年人中，RSV 是下呼吸道疾病 （LRTD） 的常见原因，它会影响肺部，并可导致危及生命的肺炎和细支气管炎（肺部小气道通道肿胀），而患有基础疾病的老年人患重症的风险更大

作者：硫酸盐 由于已上市的mRNA产品仅有两款，可以借鉴的案例并不多，对CMC的开发带来很多挑战。其中，稳定性研究是mRNA药物开发过程中探讨最多的话题之一。科志康将结合Comirnaty在欧美和日本获批的审评资料，来解读一下mRNA药物稳定性研究，以供行业者参考。 一、Comirnaty的稳定性研究情况 Ⅰ 原液 由于FDA报告中原液部分遮盖过多，本节信息解读多参考欧盟与日本的审评文件。根据审评报告，Comirnaty的原液生产工艺曾发生过变更（如下图所示），

作者：劳拉西泮 Byondis收到FDA完整回复函 5月15日，Byondis公司在官网宣布收到FDA的完整回复函（CRL）。FDA在CRL中表示，暂停对SYD985生物制品许可申请（BLA）的批准，需要更多的信息来支持审批决定。 SYD985是一种靶向HER2的ADC。它的抗体能够与癌细胞表面的HER2靶向结合，导致ADC被细胞内化。这款ADC的有效载荷在与抗体偶联的时候处于失活状态，在连接子被水解切割后，失活的细胞毒素被激活，从而诱导DNA损伤，导致肿瘤细胞死亡。 SYD985的临床结果 此次SYD

作者：布洛芬 当地时间2023年4月17日，Intelgenx Technologies Corp宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准该公司用于治疗急性偏头痛的RIZAFILM VersaFilm 505(b)(2)的新药申请（NDA）。Intelgenx Technologies Corp 是一家口服给药公司，该公司专注于基于其专有的 VersaFilmTM 技术平台开发和制造药用口服薄膜，为药品市场开发新型口服速释和控释产品。Rizafilm是美国获批首款用于治疗急性偏头痛的口服薄膜，适合大约80%的偏头痛患者，这些患者伴有偏头痛相关的恶心症状或吞

作者：胰岛素 为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，中国和美国都出台了加速药物审批上市的政策“突破性疗法认定”（BTD）。FDA的突破性疗法认定程序早于2012年已经设立，而NMPA在2020年才开始试行。 不管是在中国还是美国，想要纳入BTD，必须满足以下2个条件：①用于防治严重疾病或病症（危及生命或者严重影响生存质量）②具有初步临床数据显示，对于尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比，药品可证明具有明显临床优势。可见，想要

2019年12月20日，FDA加速批准第一三共株式会社的Enhertu (fam trastuzumab deruxtecan nxki)用于治疗成人HER2阳性乳腺癌，患者之前接受过两次或两次以上的抗HER2药物治疗，无法手术切除或癌症转移。Enhertu是一种HER2（人表皮生长因子受体）导向抗体和拓扑异构酶抑制剂的偶联物，表明它是靶向治疗药物。 每五个乳腺癌患者中约有一个其癌细胞有基因突变，使HER2蛋白过量。 批准Enhertu基于一项临床试验，该试验招募了184名HER2阳性、不可切除和/或转移性乳腺癌女性

作者：双胍 科志康 对于ADME研究人员，如何开展临床前和临床的药物相互作用（DDI）评估早已是轻车熟路。FDA在2006年、2012年、2017年和2020年先后发布过《Drug Interaction Studies —Study Design, Data Analysis, and Implications for Dosing and Labeling》、《In Vitro Metabolism- and Transporter-Mediated Drug-Drug Interaction Studies》3份指南草案，以及《In Vitro Drug Interaction Studies — Cytochrome P450 Enzyme- and Transporter-Mediated Drug Interactions》和《Clinical Drug Interaction Studies — Cytochrome P450 Enzyme- and Transpo

作者：硫酸盐 科志康 截至目前，全球已获批上市的反义寡核苷酸（ASO）药物已有9款，查询Clinical trial网站，排除终止、暂停、撤回等情况后也有32项研究登记在册。寡核苷酸药物因其能通过碱基配对与RNA结合来精准调控基因缺陷的优势，已俨然成为癌症药物研发的热门领域。因此在面对某些患者人数只有1个2个的极其罕见的疾病时，医药行业也会将目光转向该领域，因此衍生了个体化ASO药物。 2018年，第一款个体化ASO药物——Milasen通过FDA获批临床，成